Nie chcą ich leczyć?

W Polsce na choroby rzadkie cierpi od 1,3 do 2,6 miliona pacjentów. Gdy u naszych niemieckich sąsiadów na pacjenta z chorobą rzadką przypada kwota rzędu 1500 euro miesięcznie, polscy pacjenci muszą się zadowolić zasiłkiem opiekuńczym w wysokości około 200 zł. Dlaczego polscy politycy są obojętni na los osób żyjących z nieuleczalną chorobą bez odpowiedniej opieki medycznej?

Lekarze identyfikują obecnie 7 tysięcy chorób rzadkich, czyli takich, które dotykają 5 przypadków na 10 tysięcy. Na każdą z nich choruje blisko 246 tysięcy obywateli Unii Europejskiej, czyli łącznie 15 milionów ludzi. To ciągle za mało, aby przemysł farmaceutyczny zaczął inwestować w produkcję leków. Z uwagi na małą skalę produkcji – wciąż kosztują one majątek.

W Polsce na choroby rzadkie cierpi od 1,3 do 2,6 miliona pacjentów. Jedynie niewielka grupa uczestniczy w programach terapeutycznych finansowanych przez NFZ. Pozostałym przysługują 152 złote miesięcznie, bo tyle wynosi zasiłek pielęgnacyjny. Tymczasem koszt rocznej terapii to w przypadku wielu chorych kilkaset tysięcy złotych.

Terapia chorób rzadkich trwa zazwyczaj przez całe życie pacjenta. Niektórzy pacjenci otrzymują leki dzięki programom charytatywnym prowadzonym przez firmy farmaceutyczne. Ale to głównie na rodzinach chorych spoczywa ciężar zdobycia środków na sprzęt medyczny (typu ssaki, koncentratory tlenu, aparaty tlenowe, pulsoksymetry), leki, zabiegi chirurgiczne.

Zdaniem Piotra Rykowskiego, specjalisty farmacji wspierającego liczne stowarzyszenia wraz ze Stowarzyszeniem Przyjaciół i Rodzin Dzieci Chorych na Mukopolisacharydozę, problem refundacji leków na choroby rzadkie nie jest łatwy.

– Od wielu lat leży w Sejmie projekt ustawy dotyczący porozumień wolumenowo-cenowych. Jego przyjęcie pomogłoby zwiększyć dostęp pacjentów do leków na choroby rzadkie. Mechanizm polega w ogólnym zarysie na tym, że to producent leków ponosiłby odpowiedzialność za skuteczność terapii oraz pokrywał określoną umownie część kosztów. Rozwiązanie to funkcjonuje w wielu krajach UE, tylko w Polsce z niezrozumiałych względów nie zostało wprowadzone. NFZ zamiast wybierać kogo leczyć, mógłby zapewnić nawet dwukrotnie więcej terapii drogimi lekami niż ma to miejsce obecnie.

Wbrew temu co mówi NFZ, nie wszystkie leki na choroby rzadkie należą do bardzo drogich. Są również takie, których cena jest wielokrotnie niższa niż np. stosowania przeszczepów. A liczba przeszczepów w naszym kraju jest wielokrotnie niższa niż liczba pacjentów z chorobami rzadkimi. Tłumaczenie ignorancji cenami nie jest uczciwe. Dlaczego politycy i prezesi instytucji państwowych mają skazywać całe grupy ludzi na cierpienia a może i na śmierć?!

Idealna, modelowa sytuacja to ta, w której każdy potrzebujący pacjent otrzyma konieczną opiekę. Nie chodzi tu tylko o lek, ale przede wszystkim opiekę pielęgnacyjną i możliwość godnego życia… Umierania. Jeżeli wprowadzimy odpowiedzialność producentów za skuteczność leków, które produkują oraz mechanizmy umożliwiające współpłacenie za leczenie pacjenta, znikną kolejki w naszym kraju. Polscy pacjenci przestaną być też „poletkami doświadczalnymi” dla badań klinicznych zachodnich koncernów farmaceutycznych.

Pacjentów cierpiących na choroby rzadkie dzieli się na dwie grupy. Pierwsza grupa to ta, dla której wynaleziono już skuteczne, ratujące życie preparaty i programy terapeutyczne. Druga grupa to chorzy, którzy nie doczekali się wynalezienia skutecznych leków. Ich rodziny walczą o zapewnienie wysoko-specjalistycznej opieki medycznej finansowanej z Funduszu Zdrowia, która pomoże pacjentom przetrwać do momentu wynalezienia leków. Brak tej opieki to często wyrok śmierci.

Tak jest w przypadku np. mukopolisacharydozy, bardzo rzadko występującej choroby przemiany materii, którą bardzo trudno zdiagnozować. A jest to możliwe już w okresie prenatalnym. Jeśli w organizmie nie jest wytwarzany któryś z enzymów, proces syntezy i rozkładu zostaje zaburzony. Jeśli organizm zamiast wytwarzania właściwego enzymu poprzez wadę genetyczną wytwarza enzym zmodyfikowany, proces również nie przebiega w sposób właściwy, cała przemiana materii jest przerwana. Lizosomy rozszerzają się i uszkadzają pozostałe części składowe komórki, co z kolei powoduje, że spełnianie podstawowych funkcji komórek jest niemożliwe. Gromadzenie się mukopolisacharydów prowadzi do uszkodzenia serca, wątroby, śledziony, wzroku, słuchu, serca, zaburzenia wzrostu, pogrubienia rysów twarzy i skóry, itp. Co w rezultacie bez specjalistycznej opieki medycznej prowadzi do przedwczesnej śmierci chorego.

Dlaczego politycy są obojętni na los osób żyjących z nieuleczalną chorobą, zasłaniając się wysokimi cenami leków? Dlaczego chorzy na rzadkie choroby nie mają dostępu do tanich leków i do odpowiedniej opieki medycznej? I dlaczego jesteśmy królikami doświadczalnymi dla zachodnich koncernów farmaceutycznych…